近日，我国首批CAR—T细胞抗癌新药注册被药品监管部门受理，这标志着肿瘤免疫细胞疗法研发和管理进入一个新阶段，也意味着“魏则西事件”不会重演。这两个候选新药分别是科济生物医药（上海）有限公司申报的CAR—GPC3T细胞制剂、南京传奇生物科技有限公司申报的LCAR—B38M细胞制剂。

　　前者治疗难治、复发的肝细胞癌，后者治疗多发性骨髓瘤，均于本月被受理，有望在政府部门监管下进入临床研究阶段。新疗法的临床效果好CAR—T细胞的中文名称是“嵌合抗原受体修饰的T淋巴细胞”。T淋巴细胞具有免疫活性，如同人体内的军队，司职杀灭外来入侵者；CAR是一种分子修饰物，包含识别肿瘤抗原的抗体序列，使T淋巴细胞具有对肿瘤的靶向性。

　　CAR对于T淋巴细胞来说，好似卫星导航系统，能使其准确识别并消灭肿瘤细胞。2013年，美国《科学》杂志将癌症免疫治疗评为“年度十大科学突破”之首，因为这种新疗法显示出很好的临床效果：一些白血病患者接受CAR—T细胞制剂注射后，奇迹般康复。如今，CAR—T治疗白血病（属于血液肿瘤）的有效率超过90%。

　　今年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了全球第一、第二个CAR—T细胞产品上市，分别是诺华制药的Kymriah（治疗复发性或难治性儿童B细胞急性淋巴细胞白血病）和凯特制药的Yescarta（治疗特定类型的大B细胞淋巴瘤）。目前，市场上还没有治疗实体瘤的CAR—T细胞制剂，因为攻克实体瘤的难度非常大。科济生物董事长、上海市肿瘤研究所研究员李宗海率领的团队，在国际上率先开发了针对GPC3靶点的CAR—T细胞，用于治疗难治复发的肝细胞癌。

　　据介绍，有十余名难治复发的肝癌患者接受了CAR—GPC3—T治疗，其中2人已“无病生存”27个月。推动新药早日造福百姓上月底，科济生物向上海市食品药品监督管理局递交了临床研究申请，很快被受理。“我国肝癌每年新发病例超过40万，我们希望尽快拿到国家食品药品监督管理总局的临床试验批文，在总局监管下开展临床研究，推动这种新药早日造福百姓。”李宗海说。科济生物今年还按照我国GMP（药品生产质量管理规范）标准，建立了3100平方米的细胞制备中心，以确保CAR—T产品的制备质量。传奇生物提交的LCAR—B38M新药注册申请，本月被国家食药监管总局受理。

　　它也属于CAR—T细胞疗法，用于治疗血液系统的常见恶性肿瘤——多发性骨髓瘤。西安交通大学第二附属医院血液科副主任赵万红介绍，该院35名多发性骨髓瘤患者参与了LCAR—B38M临床试验，每周分3次接受不同剂量的注射治疗，33名患者的症状在接受注射两个月内得到缓解。李宗海告诉记者，22岁大学生魏则西病逝后，社会各界对肿瘤免疫细胞疗法的规范性问题高度关注。

　　这种新型疗法属于“技术”还是“药物”范畴？过去，政府部门的界定不是很明确。而今，两种CAR—T细胞制剂的新药注册被药品监管部门受理，表明有关肿瘤免疫细胞疗法的产品属于药物，须纳入非常严格的新药开发监管体系。“这其实是好事，既为包括CAR—T在内的肿瘤免疫细胞疗法‘正名’，也能避免‘魏则西事件’再次发生。”

  (来源：解放日报）